Centre de Référence Maladies Rares

U1035 INSERM

Biothérapie des Maladies Génétiques Inflammatoires et Cancers (BMGIC)

FR : Biologie Fondamentale Appliquée à la Médecine

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L’unité « Biothérapie des maladies génétiques, inflammatoires et du cancer » recréée en janvier 2016 sous la direction d’Alain Taïeb a été fortement restructurée mais comporte toujours une base biothérapie iPSC/vectorologie qui irrigue les champs translationnels en dermatologie, hématologie et oncologie.

Les maladies rares restent au cœur de la recherche fondamentale, avec un concept de translation thérapeutique rare-commun sur plusieurs projets. Le projet hématologie s’est recentré sous la direction de JM. Pasquet sur un sous-groupe de leucémies aiguës myéloblastiques (LAM), maladies qui justifient plus de recherche fondamentale après les progrès notoires accomplis dans le traitement de la LMC depuis l’introduction du Glivec. L’originalité du projet LAM est de combiner l’expertise clinique (N. Milpied), médecine régénératrice (Z. Ivanovic, EFS) et signalisation oncogénique (JM. Pasquet) autour de cette affection. Pour la dermatologie les trois maladies ciblées par les projets de recherche sont le XP, le vitiligo et l’hémangiome infantile (en lien avec le centre de référence), avec des prolongements thématiques concernant l’initiation des cancers UV induits et le vieillissement (ciblage NOX1), les traitements immunologiques du mélanome, et les traitements antiangiogéniques du cancer. Une nouvelle équipe a rejoint l’unité, l’équipe miRCaDe fédérée par C. Grosset autour des cancers pédiatriques, en particulier l’hépatoblastome et la modulation des voies de signalisation oncogéniques par les ARN noncodants.

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