Centre de Référence Maladies Rares

U1035 INSERM

Biothérapie des Maladies Génétiques Inflammatoires et Cancers (BMGIC)

FR : Biologie Fondamentale Appliquée à la Médecine

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CONTEXTE HISTORIQUE ET OBJECTIFS

photo Equipe

L’unité INSERM a été créée sous la direction d’Hubert de Verneuil en 2002 (E017), reconduite en 2007 (U876) sous l’appellation « Transfert de gènes à visée thérapeutique dans les cellules souches », puis recréée en 2011 (U1035) sous l’intitulé « Biothérapies des maladies génétiques et cancers ». Les thématiques initiales de thérapie génique ciblant les porphyries érythropoïétiques (axe hématologique) ont conduit au développement d’une plateforme de vectorologie. L’axe dermatologique s’est développé autour d’une expérience sur la reconstruction épidermique, les cellules pigmentaires, et le transfert de gènes codant pour des enzymes anti-oxydantes dans les cellules souches de l’épiderme pour améliorer la photoprotection cutanée contre l’irradiation UV, procédé appliqué en priorité au xeroderma pigmentosum (thématique liée au Centre National de Référence des Maladies Rares de la Peau créé en 2005 sous la direction d’Alain Taïeb). Au cours des années, l’unité a renforcé son axe hématologique autour de la leucémie myéloïde chronique (LMC, FX. Mahon) et l’axe dermatologique par l’émergence d’une équipe immunodermatologie qui a obtenu un label ATIP-Avenir en 2014 (J. Seneschal). L’observation faite par les cliniciens dermatopédiatres de l’unité que le propranolol inhibait de manière très efficace la croissance des hémangiomes infantiles a conduit à lancer un nouveau projet sur le rôle du système β-adrénergique dans l’angiogenèse (C. Léauté-Labrèze). Les travaux sur cellules souches pluripotentes induites (iPSC) sous la direction de F Moreau-Gaudry ont élargi l’axe thérapie génique en utilisant ces cellules dans les porphyries érythropoïétiques et comme outil de modélisation du cancer (LMC, cancer du pancréas).

L’unité « Biothérapie des maladies génétiques, inflammatoires et du cancer » recréée en janvier 2016 sous la direction d’Alain Taïeb a été fortement restructurée mais comporte toujours une base biothérapie iPSC/vectorologie qui irrigue les champs translationnels en dermatologie, hématologie et oncologie. Les maladies rares restent au cœur de la recherche fondamentale, avec un concept de translation thérapeutique rare-commun sur plusieurs projets. Le projet hématologie s’est recentré sous la direction de JM. Pasquet sur un sous-groupe de leucémies aiguës myéloblastiques (LAM), maladies qui justifient plus de recherche fondamentale après les progrès notoires accomplis dans le traitement de la LMC depuis l’introduction du Glivec. L’originalité du projet LAM est de combiner l’expertise clinique (N. Milpied), médecine régénératrice (Z. Ivanovic, EFS) et signalisation oncogénique (JM. Pasquet) autour de cette affection. Pour la dermatologie les trois maladies ciblées par les projets de recherche sont le XP, le vitiligo et l’hémangiome infantile (en lien avec le centre de référence), avec des prolongements thématiques concernant l’initiation des cancers UV induits et le vieillissement (ciblage NOX1), les traitements immunologiques du mélanome, et les traitements antiangiogéniques du cancer. Une nouvelle équipe a rejoint l’unité, l’équipe miRCaDe fédérée par C. Grosset autour des cancers pédiatriques, en particulier l’hépatoblastome et la modulation des voies de signalisation oncogéniques par les ARN noncodants.

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